Novartis lance la 1ère thérapie génique pharmaceutique contre la cécité

La Commission européenne a donné son feu vert pour une thérapie génique du groupe pharmaceutique suisse Novartis. 

« Le traitement est destiné à soigner une maladie rare de la rétine, permettant de rétablir la vision chez les patients », a annoncé par voie de communiqué le laboratoire bâlois, vendredi 23 novembre.  

Nommé Luxturna, il est décrit comme étant la 1ère thérapie génique pour soigner la perte de vision liée à la dégénérescence héréditaire de la rétine. Une maladie associée à une mutation au niveau d’un gêne (RPE65) qui entraîne une perte progressive de la vision jusqu’à la cécité. 

Une maladie qui affecte environ 1 personne sur 200 000 

Le Luxturna fournit une copie active du gène en question pour aider les enfants et adultes touchés par cette maladie à recouvrer la vision. Seule condition : qu’ils disposent de suffisamment de cellules rétiniennes viables.

Par injection, ce traitement permet aux cellules de la rétine de produire de nouveau la protéine normale, de convertir la lumière en un signal électrique et ainsi de rétablir la perte de vision du patient. 

« L’homologation est très importante pour les patients, car à ce jour, il n’existait pas de traitement pharmaceutique contre cette maladie », a indiqué Christina Fasser, présidente de la fédération Retina international, qui soutient la recherche contre les maladies héréditaires de la rétine.

Un prix qui fait débat

L’homologation par Bruxelles concerne les 28 pays de l’Union européenne, ainsi que l’Islande, le Liechtenstein et la Norvège, a précisé Novartis.  

Le coût du traitement reste toutefois en débat. Selon le laboratoire, des décisions sont attendues pour l’année prochaine et 2020. 

En effet, l’américain Sparks Therapeutics, qui a développé la thérapie et avec lequel Novartis a conclu un accord de distribution, facture près de 850 000 dollars pour un traitement unique injecté.