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Deux patients, qui avaient quasiment perdu la vue, ont déjà pu bénéficier de cette avancée majeure : une septuagénaire atteinte de la forme «sèche» de DMLA et une personne atteinte de la maladie de Stargardt (une forme de dégénérescence maculaire qui atteint les enfants généralement entre 7 et 12 ans). Des améliorations notables de la vision ont été constatées et ont persisté pendant plus de quatre mois.
Selon Robert Lanza, directeur scientifique chez Advanced Cell Technology et co-auteur principal de l'article, il s'agit « du premier rapport sur la transplantation de cellules dérivées de CSEh chez des patients, et les données relatives à l'innocuité et à la prise de greffe sont à ce jour très encourageantes. Bien que plusieurs médicaments soient disponibles pour le traitement de la DMLA sèche, aucune thérapie éprouvée n'existe actuellement. Malgré la nature progressive de ces pathologies, la vue des deux patients semble s'être améliorée après la transplantation des cellules, même à faible posologie. C'est un résultat particulièrement important puisque l'objectif ultime de cette thérapie consistera à traiter les patients à un stade plus précoce de la maladie, lorsque l'on pourrait s'attendre à des résultats plus significatifs », précise-t-il.
Rappelons que ces deux essais entrent dans le cadre d'une étude ouverte visant à déterminer la sécurité et la tolérabilité des cellules dérivées de CSEh à la suite d'une transplantation sous-rétinienne, chez des patients atteints de DMLA sèche à 12 mois. Douze personnes doivent encore être traitées.
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