Maladie de la rétine : cellules souches et thérapie génique offrent de nouveaux espoirs

En France, plusieurs millions de personnes sont touchées par les maladies de la rétine. Retina France mobilise chercheurs, médecins et patients autour de cette cause majeure de malvoyance. En marge de l'ouverture du 18ème Congrès Retina International, l'association fait le point sur les innovations thérapeutiques porteuses de nouveaux espoirs. 

Cellules souches et potentiel régénératif de la rétine 

Les cellules souches, de par leur capacité d'auto-renouvèlement et leur pluripotence, offrent l'espoir de vaincre des pathologies neurodégénérative de la rétine, comme la rétinite pigmentaire ou la Dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). Deux voies de recherche sont explorées pour tenter de remplacer les cellules lésées : la greffe et la régénération. 

« Les essais cliniques de thérapie cellulaire reposent pour le moment sur la transplantation de cellules de rétine générées in vitro à partir de cellules reprogrammées, explique Muriel Perron, directrice scientifique du laboratoire de recherche Retina et directrice de recherche au CNRS. Nous saurons donc prochainement si ce type d'approche thérapeutique est efficace chez l'homme. Toutefois, persistent les difficultés liées à la complexité et aux coûts des protocoles in vitro, aux procédures délicates de transplantation, qui peuvent en outre engendrer des réactions immunitaires », alerte-t-elle. 

C'est pourquoi, de nombreux laboratoires travaillent également sur des approches alternatives comme la régénération. Les efforts de recherche actuels sur ce sujet ont pour objectif de mettre au point des agents pharmacologiques susceptibles de « réveiller » les cellules souches rétiniennes présentent chez l'homme et ainsi de les induire à réparer les rétines endommagées des patients. 

Les avancées de la thérapie génique 

Selon Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon, « l'oeil est un organe privilégié pour le développement de thérapies géniques, parce qu'on connaît de nombreux gènes responsables de maladies de la vision comme dans l'Amaurose de Lerber ou la Neuropathie de Leber. Plusieurs essais ont déjà été réalisés ou sont en cours dans le monde. Les premiers résultats sont très encourageants ». Rappelons que cette forme de traitement consiste à insérer, au sein même des cellules du malade, une version normale d'un gène qui ne fonctionne pas, ou qui fonctionne mal, et qui est à l'origine de la maladie. 

Toutefois, le développement de la thérapie génique ne bénéficie pas qu'aux maladies rares et c'est d'autant plus important dans les maladies communes de la vision dont les traitements sont parfois limités. Ainsi, la DMLA pourrait être traitée par ce biais. Des chercheurs travaillent notamment sur l'utilisation de la thérapie génique en favorisant la production d'un inhibiteur du VEGF, un facteur de croissance en cause dans le développement d'une des formes de la maladie. 

« En l'espace de 40 ans, la recherche a fait des progrès prodigieux, se réjouit le Pr. Jean-Louis Dufier, directeur du laboratoire de recherche Retina et chef du service d'ophtalmologie de l'Hôpital Necker à Paris. Les choses évoluent très vite, c'est stupéfiant ! C'est un nouveau message d'espoir puisque de toute façon on y arrivera ! ».