Thérapie génique pour la neuropathie optique héréditaire de Leber

La thérapie génique Lumevoq de GenSight continue sa progression. La biotech française vient d’annoncer la publication dans Science Translational Medicine des résultats de Reverse*, essai clinique pivot de phase III de sa thérapie génique, ainsi que les résultats d’une étude chez le primate. Le Lumevoq est, rappelons-le, destiné à traiter la neuropathie optique héréditaire de Leber, une maladie génétique rare de la rétine.

Les résultats de Reverse

Les résultats de l’essai clinique mené sur 37 patients ont montré que, dans plus de 75% des cas, l’injection unilatérale de Lumevoq conduisait à une amélioration bilatérale prolongée et « cliniquement significative » de la vue des patients. En effet, 96 semaines après le traitement, l’œil traité a en moyenne connu une amélioration de 15 lettres EDTRS (correspondant à 3 lignes d'une échelle d'acuité).

Plus étonnant, et même inattendu au moment de l’étude, l’œil non traité par le Lumevoq a également progressé : une amélioration de 13 lettres EDTRS en moyenne. Pour prendre l’exemple de l’acuité visuelle originale la plus basse, les progressions ont été de +28,5 lettres EDTRS pour l’œil traité et +24,5 lettres EDTRS pour le non traité.

L’étude chez les primates

Pour comprendre ces résultats qui ont dépassé les attentes, une étude sur des primates a été effectuée. En réalisant une injection unilatérale de Lumevoq, il a été observé que le gène sain de l’œil traité se trouvait transféré vers le nerf optique de l’œil non traité. Ce qui explique sa progression. Injection unilatérale, mais amélioration bilatérale, donc.

Rappelons que GenSight a déposé une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) du Lumevoq, laquelle est espérée pour fin 2021.

* L’étude Reverse a été menée sur 37 patients, dans 7 centres aux États-Unis, au Royaume-Uni, en France, en Allemagne et en Italie.