Un espoir de traitement pour les maladies héréditaires de la rétine

Une piste thérapeutique est ouverte dans le traitement de la rétinopathie pigmentaire, une maladie héréditaire de la rétine encore incurable. Une recherche impliquant notamment l'Université Pierre et Marie Curie-Paris, l'Inserm (Institut national de la santé et de la recherche médicale) et l'Institut de la Vision, a identifié le rôle protecteur d'une protéine - le RdCVF - sur la fonction visuelle. L'étude a été publiée dans la revue Molecular Therapy, l'organe de la Société américaine de thérapie génique.

Maladie génétique touchant 40.000 patients en France, la rétinopathie pigmentaire s'attaque progressivement aux photorécepteurs qui convertissent le signal lumineux en un signal interprétable par le cerveau. La rétine d'un oeil comporte environ 130 millions de ces photorécepteurs. Les cellules à bâtonnets, qui servent à la vision de nuit, sont atteintes en premier. Les cônes, essentiels à l'acuité visuelle de jour, dégénèrent ensuite.
En 2004, une équipe menée par Thierry Léveillard, Saddek Mohand-Saïd et le Pr José-Alain Sahel, a identifié le RdCVF dans les cellules à bâtonnets et constaté que la protéine agit comme une substance nutritive des photorécepteurs à cônes. La disparition des bâtonnets mène donc à celle des cônes.

Chercheur à l'Inserm, Ying Yang rapporte que l'injection de la protéine RdCVF augmente chez des souris le nombre de "cônes" présents dans la rétine et que les animaux traités ont "une vision deux fois supérieure" à celle des animaux non-traités. Cela indique que la protéine n'assure pas seulement la survie des cellules cônes mais préserve significativement leur fonction et ralentit ainsi la perte visuelle.
La seconde phase des recherches consistera à créer une protéine RdCVF de synthèse, utilisable chez l'homme. "Notre objectif sera après cela de débuter les premiers essais cliniques le plus rapidement possible à l'hôpital des Quinze-Vingt ", indique le Pr Sahel.