Téléthon 2012 : de nouvelles voies pour la thérapie génique oculaire

Largement relayé ce week-end sur les chaînes de France Télévisions et par les évènements locaux, le Téléthon 2012 a récolté 81 Millions d'euros de promesses de dons. Une somme qui sera en partie utilisée pour développer la thérapie génique* et lutter, notamment, contre les maladies oculaires entraînant la cécité. Cette 26e édition a d'ailleurs démarré sur une note positive puisque la lutte contre les maladies rares a franchi un cap : les essais cliniques chez l'homme.

« L'oeil a plusieurs atouts pour ce type de traitement. C'est un organe relativement isolé du système immunitaire, avec un petit nombre de cellules à traiter et une grande facilité à observer les éventuels effets indésirables, explique le site pourquoi-docteur.nouvelobs.com. A la suite des résultats spectaculaires chez le chien relayés lors du Téléthon 2006, l'équipe d'ophtalmologistes du Pr Michel Weber au CHU de Nantes a commencé fin 2011 à traiter 6 jeunes adultes atteints de l'amaurose congénitale de Leber, l'une des principales maladies en cause dans les cécités de l'enfant, rappelle le site. Si les médecins se refusent pour le moment à évaluer les résultats, les patients parlent eux déjà d'amélioration de la vision des couleurs et de leur acuité visuelle ». Prochaine étape : un essai prévu dans la neuropathie optique héréditaire de Leber.

La recherche sur la rétinite pigmentaire constitue également un espoir pour les maladies oculaires fréquentes. L'association soutient depuis plusieurs années le Dr Rolling à Nantes, qui a réussi à rendre la vue à des chiens atteints de rétinite pigmentaire grâce à une thérapie génique. L'année dernière, un premier essai a démarré chez l'homme avec des conséquences à terme pour des cécités plus fréquentes comme la DMLA (Dégénérescence Maculaire Liée à l'Age), qui altère la vision d'1,3 million de personnes dans l'hexagone.

*La thérapie génique est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie. Elle vise à remplacer ou complémenter un allèle mutant défectif par un allèle fonctionnel ou à surexprimer une protéine dont l'activité aurait un impact thérapeutique

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