Cassandre, 10 ans, échappera-t-elle à la cécité grâce à l'AFM-Téléthon ?

Lundi dernier, la petite Cassandre a subi une opération qui pourrait bien changer sa vie. A dix ans, elle est la plus jeune patiente en France à recevoir un nouveau traitement, qui pourrait à terme lui permettre d'échapper à la cécité. Depuis octobre 2011, le professeur Michel Webber, chef du service ophtalmologique du Centre Hospitalier Universitaire de Nantes, teste un protocole de thérapie génique pour lutter contre la rétinite pigmentaire. En un peu plus d'un an et demi, il a déjà opéré neuf personnes, toutes touchées par l'amaurose congénitale de Leber et condamnées à la cécité. Tout cela a été rendu possible grâce à l'AFM, qui a récolté et investi plus de trois millions d'euros. Si les premiers résultats sont encourageants, il est toutefois trop tôt pour crier victoire, comme certains de nos confrères de la presse généraliste ont eu tendance à faire.

Un traitement encore expérimental

Le protocole mis en place par le professeur Webber et son équipe a pour principe d'injecter dans les cellules affectées par la maladie un gène qui leur fait défaut. Pour cela, les chercheurs utilisent un virus dont l'agent pathogène a été désactivé, et dans lequel le gène sain a été intégré, qui est ensuite injecté dans la rétine. Un seul oeil est traité, afin d'éviter les risques de réaction immunitaire. Les patients sont ensuite gardés en observation pendant un an.

En 2009, le traitement avait été testé sur un chien, avec succès. Mais aucun résultat concluant n'a pour l'instant été confirmé chez l'homme. « Nous en sommes encore au début du processus de création du médicament, tempère Guylene Le Meur, praticienne dans le service du professeur Michel Webber et co-investigatrice. Il faut rester mesuré, il s'agit de la phase 1-2 et nous n'avons pas encore entamé les demandes d'autorisation de mise sur le marché ».

Guylene Le Meur, praticienne dans le service du professeur Michel Webber et co-investigatrice

News en relation
• Téléthon 2012 : de nouvelles voies pour la thérapie génique oculaire (12/12/2012)
• 25e Téléthon : un espoir pour les maladies oculaires fréquentes (02/12/2011)
• Téléthon 2010 : ouverture exceptionnelle du Musée de la lunette à Morez (01/12/2010)