Neuropathie optique héréditaire de Leber : efficacité confirmée de la thérapie génique, 3 ans après l'injection

Les résultats de l’étude Restore concernant Lumevoq, thérapie génique de GenSight Biologics destinée à traiter la neuropathie optique héréditaire de Leber, ont été dévoilés. Restore doit démontrer l’efficacité prolongée de Lumevoq, 3 ans après injection unilatérale.

Et les conclusions, publiées dans le dernier numéro du Journal of Neuro-Ophthalmology, sont bonnes : après cette période, l’effet du traitement est maintenu, avec des scores de qualité de vie qui ont continué de s’améliorer entre 2 et 3 ans après l’injection.

Amélioration de l’acuité visuelle

Partant d’une acuité visuelle moyenne de 1,6 LogMAR au moment de l’injection, l’étude a montré une amélioration graduelle de celle-ci jusqu’à atteindre 1,26 LogMAR 3 ans plus tard. Et, comme cela avait été le cas pour l’étude à 2 ans Reverse, l’amélioration continue de l’acuité visuelle a été observée dans les deux yeux des patients traités unilatéralement.

Restore fait suite à Reverse, qui était pour rappel un essai clinique mené sur 37 patients, près de 2 ans après l’injection unilatérale. Il avait montré une amélioration bilatérale prolongée et « cliniquement significative » de la vue des patients dans plus de 3 cas sur 4, et donc une amélioration de l’acuité également de l’œil non-injecté.

Amélioration de la qualité de vie

L’étude montre également, via un questionnaire sur la fonction visuelle, que la qualité de vie des sujets a continué de s’améliorer entre 2 et 3 ans après l’injection. Les résultats à ce questionnaire ont montré une progression de 4 points au bout de 2 ans, et de 7 points au bout de 3 ans. L’amélioration de la santé mentale, l’indépendance ou encore la vision générale font partie des progrès les plus remarqués.

Les 72 sujets ayant terminé les essais de Reverse ont été invités à participer à l’étude Restore, et 62 d’entre eux ont accepté d’être suivis jusqu’à 5 ans après traitement.