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NT-501 est un implant intra-oculaire en polymère contenant des cellules épithéliales rétinales humaines génétiquement modifiées afin de secréter le facteur neurothrophique ciliaire (CNTF). L'implant est conçu pour secréter continuellement, et de façon prolongée, le CNTF directement dans le pôle postérieur de l'oeil. Les essais de phase II/III consistent en des études randomisées, à double insu, contrôlées par placebo (fausse thérapie) qui évalueront l'efficacité et l'innocuité de l'implant CNTF. Ces essais se dérouleront dans quatorze sites répartis dans l'ensemble des Etats-Unis.
La rétinite pigmentaire (RP) est le nom donné à un groupe de maladies oculaires héréditaires qui affectent la rétine. La RP provoque la dégénérescence des cellules photoréceptrices dans la rétine. Dans le processus visuel, le rôle des cellules photoréceptrices est de capter et de traiter la lumière. La vue des patients se dégrade au fur et à mesure que les cellules dégénèrent et meurent. En dehors de doses élevées de vitamine A, dont les avantages pour les patients RP ont été démontrés, on ne connaît aucun traitement capable de stopper la dégénérescence de la rétine ni de guérir la maladie.
"Nous sommes ravis de pouvoir commencer le recrutement pour ces essais de NT-501, qui est potentiellement un outil thérapeutique de valeur dans le traitement de la RP. Nombreux sont ceux qui, dans la fleur de l'âge, sont privés de la vue par cette maladie", déclare Ted Danse, PDG de Neurotech.
"Le traitement de Neurotech peut potentiellement sauver la vue de nombreuses personnes affectées par un type de dégénérescence de la rétine, y compris la rétinite pigmentaire et le syndrome d'Usher", explique Stephen Rose, Ph.D., directeur de la recherche, Foundation Fighting Blindness. Il a poursuivi : "Nous sommes enthousiasmés par ce nouveau traitement prometteur grâce auquel nous pourrions être en mesure de venir en aide à de nombreuses personnes et ce, indépendamment de la cause génétique sous-jacente de leur maladie."
(i) Retinal Neurotrophic Ocular Implant Research Studies
Source : communiqué de presse
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