Des chiens recouvrent la vue grâce à la thérapie génique : bientôt les premiers essais sur l’homme

Des chercheurs français de l’Inserm de Nantes sont récemment parvenus à rendre la vue à des chiens atteints d’une forme de rétinite pigmentaire, l’amaurose congénitale de Leber. Cette maladie génétique entraîne une quasi-cécité chez l’enfant. Elle l’empêche de fixer, de suivre du regard et évolue vers une atrophie irréversible de la rétine.
Cette pathologie provient d’une mauvaise communication entre les photorécepteurs (les cellules réceptrices de la lumière) et l’épithélium pigmentaire rétinien. A son origine : des mutations affectant 8 gènes différents, dont le gène RPE65.

L’équipe de biologistes, dirigée par Guylène Le Meur et Fabienne Rolling, a mené ses expériences sur huit chiots atteints de la maladie. Ils ont injecté, dans l’œil des animaux, un promoteur du gène RPE65 intégré dans un vecteur viral.
Chez tous les chiens traités, les chercheurs ont observé le retour d’une activité électrique au niveau de la rétine, et donc la restauration de la fonction des photorécepteurs.
Un seul des animaux, âgé de 30 mois, n’a pas recouvré la vue à l’issue de l’intervention. D’après les chercheurs, cela laisse penser que la maladie ne doit pas avoir trop évolué pour que le traitement soit efficace.

La réussite de ces travaux représente une avancée primordiale pour la mise au point d’une thérapie contre cette pathologie qui ne bénéficie pour l’heure d’aucun traitement. Des essais cliniques devraient prochainement être menés sur des jeunes patients âgés de 8 à 18 ans.
Rappelons que l’amaurose congénitale de Leber touche 10 à 20% des enfants aveugles, soit 1000 à 2000 en France.

Un des chiots ayant recouvré la vue grâce à la thérapie génique