Les thérapies géniques, stratégies thérapeutiques qui consistent à faire pénétrer du matériel génétique dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie, se développent de plus en plus, tous comme les investissements industriels dans le domaine.

Une équipe médicale chinoise de l'Université de Fudan à Shangai a annoncé que quatre enfants ont retrouvé une audition presque normale quelques semaines après une thérapie génique. Une première mondiale, puisque ces enfants sont les premiers à recouvrer l'ouïe via leur voie auditive naturelle. Jusqu’à présent, aucun médicament, n’avait jamais réussi à améliorer l’audition. « Ils atteignent peut-être 60 à 65 % de l'audition normale », a expliqué Yilai Shu, chirurgien et scientifique à l'Université Fudan de Shanghai, qui pense que le traitement peut être amélioré.

Une avancée qui ouvre la voie

Pour parvenir à ce résultat, les chercheurs expliquent avoir injecté dans l’oreille interne des enfants un gène de secours pour remplacer celui de l’otoferline, une protéine indispensable au fonctionnement des cellules sensorielles de l’audition.

Mais attention, les anomalies du gène de l'otoferline sont à l'origine d'environ 1 à 3 % des cas de surdité innée, et il n'y a qu'environ 900 nouveaux cas par an en Chine. Ce qui veut dire que cette thérapie génique ne s'applique qu'à une cause spécifique de surdité à la naissance.

Vers la régénération d'autres sens ?

Néanmoins, il est facile d'imaginer que cette première mondiale ouvre la voie à d’autres approches visant d'autres types de surdité. D'ailleurs, les thérapies géniques sont utilisées dans d'autres domaines, notamment en ophtalmologie. Alors sera-t-il bientôt possible de rendre la vue à des personnes aveugles ? 

Un patient américain à récemment reçu la transplantation d'un oeil complet lors d'une greffe de visage. Au cours de la greffe, des cellules souches adultes ont été injectée dans le nerf optique humain dans l'espoir d'améliorer la régénération nerveuse. Si le patient n'a pas retrouvé la vue, l'oeil est aujourd'hui vascularisé et la rétine génère un signal. Un signe encourageant, et peut-être avant coureur d'un retour à la vue.