Le pays du soleil levant a décidé de prendre une avance majeure en médecine régénérative, en autorisant les premiers tests de cellules souches pluripotentes induites (iPS) sur l'homme. Ces essais cliniques vont être menés sur des patients atteints de DMLA dans sa forme humide, la plus sévère. Pour mémoire, ces cellules souches iPS sont produites artificiellement, à partir de cellules adultes spécialisées (de la peau par exemple) ramenées à l'état quasi embryonnaire, lorsque les cellules sont indifférenciées. C'est ce stade d'immaturité qui offre aux scientifiques la possibilité de reprogrammer les cellules.
Cette technique, très complexe, a été réalisée pour la 1ère fois en 2006 par Shinya Yamanaka et l'anglais John Gurdon, ce qui leur a valu d'obtenir le prix Nobel de médecine en 2012. Depuis, le Japon n'a de cesse d'investir dans ce segment de recherche, et ce n'est pas un hasard si, après plusieurs mois de patience, le ministre japonais de la Santé a donné son accord à l'équipe du professeur Takahashi, de la Fondation pour la recherche biomédicale et l'innovation (Ibri), pour entamer les 1er essais cliniques mondiaux sur l'homme d'un traitement contre la DMLA.
L'espoir est réel, et ces essais ne sont qu'un modeste début pour ce qui pourrait bien devenir une véritable révolution scientifique et médicale. Fini les problèmes éthiques posés par l'usage de cellules souches embryonnaires ! Et puis les cellules iPS ont l'avantage de réduire nettement les risques de rejet, puisque le patient reçoit ses propres cellules.
Le traitement de la DMLA, une 1ère étape
Pour l'instant, le professeur Takahashi a simplement déclaré au journal japonais The Mainichi qu'il faudra environ une année avant de pouvoir mettre le protocole en place. Ce n'est que l'été prochain que les six patients atteints de DMLA débuteront les traitements à l'aide des cellules iPS.
Concrètement, des cellules de la peau prélevées sur les bras des patients vont être reprogrammées génétiquement pour devenir des cellules de la rétine et être réimplantées sur les patients. Les cellules modifiées devraient exprimer 4 gènes, normalement inactifs au stade adulte. Ces cellules iPS seront ensuite capables de se multiplier et de se différencier en n'importe quel type de cellules de l'organisme, donc en cellules rétiniennes. Si tout se passe correctement, l'expérience devrait durer 8 mois. Nous saurons alors si les résultats confirment d'éventuels effets secondaires (réaction immunitaire, risque de cancer, etc.) et la pérennité de ces cellules dans l'organisme, avant de passer à l'étape supérieure.
Au total, le Japon devient le 1er pays au monde à autoriser une telle expérimentation sur l'homme. Dans sa lettre, le ministre nippon fait d'ailleurs part de l'urgence à déterminer l'innocuité et la sûreté de la pratique, pour pouvoir rapidement proposer d'autres protocoles pour d'autres pathologies.