La thérapie génique au secours des aveugles ?

Selon des résultats publiés dans la revue The Lancet, une équipe de chirurgiens d'Oxford a découvert une méthode « révolutionnaire » pour guérir six patients qui allaient être frappés de cécité et pour lesquels aucun remède n'existait à ce jour. A terme, les scientifiques ne cachent pas leur ambition de traiter tous les aveugles avec cette technique à base de thérapie génique.

Les malades qui ont eu la chance d'être guéris étaient au départ atteint d'une affection d'origine génétique, la choroïdérémie, une maladie récessive de l'oeil entraînant dépôts pigmentaires et perte des photorécepteurs. Autrement dit, il s'agit plus simplement d'une mort lente des cellules de détection de la lumière, situées à l'arrière de l'oeil.

En termes de symptômes, les jeunes patients atteints ont des difficultés à voir dans des conditions de faible luminosité, avant que leur vue ne diminue jusqu'à atteindre la cécité à l'âge adulte.

L'équipe de chercheurs dirigés par Robert MacLaren a tenté une nouvelle approche, en injectant des copies saines du gène CHM, défectueux chez les malades, directement dans la rétine. Et à en croire les conclusions publiées dans The Lancet, la méthode se serait avérée efficace et aurait « sauvé » la vue de plusieurs patients.

Parmi ces derniers, deux d'entre eux ont pu non seulement stabiliser leur vision, mais également constater sa nette amélioration, aussi bien au niveau de la basse luminosité, de la netteté que des couleurs.

Les chirurgiens, très heureux de leur trouvaille, espèrent maintenant démocratiser ce procédé afin qu'à terme, d'autres formes de cécité puissent être guéries.