L’arrivée sur le marché du Lumevoq, thérapie génique destinée à traiter la neuropathie optique héréditaire de Leber, se rapproche. L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a accordé à GenSight Biologics une autorisation temporaire d’utilisation de cohorte (ATUc).
Un accès simplifié et un meilleur suivi
Pour rappel, une ATU nominative avait été accordée au CHNO des Quinze-Vingts de Paris en 2019. Depuis, 18 patients y ont été traités. La différence avec cette ATU de cohorte est qu’elle simplifie grandement le processus d’accès des patients à Lumevoq.
Concrètement, les médecins hospitaliers français, y compris ceux exerçant dans un autre établissement que l’hôpital des Quinze-Vingts, pourront désormais demander le traitement pour les patients éligibles directement à GenSight Biologics. Cette ATUc permet aussi à la biotech française de suivre plus systématiquement les patients et de recueillir des données qui permettront d’évaluer la tolérance et l’efficacité du traitement pour eux.
Une mise sur le marché début 2022 ?
« Cette décision facilitera l’accès précoce au traitement pour les patients atteints de NOHL, et atteste en effet de la sécurité et de l’efficacité de Lumevoq, » commente Bernard Gilly, co-fondateur et directeur général de GenSight. « Elle permettra également à GenSight de recueillir des données supplémentaires sur le bénéfice clinique et le profil de tolérance de Lumevoq, et soutiendront notre demande d’Autorisation de Mise sur le Marché en Europe et en Amérique du Nord. »
D’abord espérée pour fin 2021, l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) européenne est attendue pour le 1er semestre 2022 pour le Lumevoq. Les derniers résultats de l’étude clinique de Phase III ont par ailleurs démontré sa tolérance à 78 semaines (1 an et demi), ainsi qu’une meilleure efficacité avec une injection intravitréenne bilatérale par rapport à une injection unilatérale.
